體內基因編輯

定義

體內基因編輯是一種在活體內直接修改基因序列的技術，屬於基因編輯的範疇。與體外基因編輯不同，它不需要先取出細胞再進行處理，而是透過病毒向量、奈米粒子等遞送方式，將編輯工具直接送入目標組織。

技術原理

目前最常使用的編輯系統是CRISPR-Cas9，其可精確識別特定DNA序列並產生雙股斷裂，啟動細胞內的同源修復或非同源末端連接，從而實現基因敲除、點突變或基因插入。另有Base Editing等新型編輯技術，能在不產生雙股斷裂的情況下實現單一核苷酸的修改。

臨床與研究

在臨床試驗中，體內基因編輯已被用於治療遺傳性疾病，如某類型的罕見代謝障礙；亦在癌症的免疫療法中展現潛力，通過編輯腫瘤微環境相關基因提升免疫細胞的抗癌能力。

挑戰與展望

儘管遞送技術、脫靶效應與免疫反應仍是主要挑戰，但隨著向量工程的優化與高靈敏度測序的進步，體內基因編輯有望成為未來基因治療的核心平台，為罕見疾病及慢性病症提供根治的可能性。